Dlaczego chorzy na mukowiscydozę czekają na obiecaną refundację leków ratujących życie?

Mukowiscydoza, wrodzona choroba genetyczna uważana do tej pory za śmiertelną (średnia życia chorych to zaledwie 24 lata), może w przyszłości - u części chorych - zostać uznana za chorobę przewlekłą. Tak jak chociażby cukrzyca. A wszystko to dzięki opracowaniu leków przyczynowych, sprawiających, że  śluz zalewający i niszczący organy wewnętrzne pacjenta traci swoją gęstość.

- Ciężko porównać sytuację sprzed i po rozpoczęciu terapii - mówi Jędrzej chory na mukowiscydozę, który otrzymuje już lek. - Wcześniej moje życie toczyło się od szpitala do szpitala. Gdyby ktoś mi wcześniej powiedział, że będę się tak dobrze czuł, jak teraz, bym mu nie uwierzył. Mogę dziś wszystko, chodzę na studia, do pracy, na siłownię, rower. Chce mi się żyć, mam siłę, mogę być aktywny.

Leki te są jednak bardzo drogie. Koszt rocznej terapii przekracza milion złotych rocznie, a rozpoczętej terapii nie można przerywać..Jedynie niewielka grupa pacjentów, którzy znajdowali się w najtrudniejszej sytuacji, zakwalifikowała się do tzw. programów mapowych i otrzymuje lek od producenta za darmo. Pozostali organizują zbiórki pieniędzy, pozwalające na zakup specyfików.

Wcześniej moje życie toczyło się od szpitala do szpitala. Gdyby ktoś mi wcześniej powiedział, że będę się tak dobrze czuł, jak teraz, bym mu nie uwierzył. Mogę dziś wszystko, chodzę na studia, do pracy, na siłownię, rower. Chce mi się żyć, mam siłę, mogę być aktywny.

Jędrzej / chory na mukowiscydozę

Dzięki uporowi pacjentów i lekarzy, argumentujących,że Polska jest jednym z ostatnich europejskich państw pozostawiających chorych bez pomocy, udało się wreszcie od 1 marca wprowadzić leki przyczynowe na listę refundacyjną.  Wyznaczono także 14 szpitali w Polsce - w tym szpital dziecięcy przy ul. Polanki w Gdańsku - które będą podawać leki pacjentom. Okazało się jednak, że samo umieszczenie leków ratujących życie na tej liście nie oznacza, że... są one już od  teraz refundowane.

Sprawą zainteresowała się pomorska posłanka Joanna Senyszyn. W wystosowanej do ministra zdrowia interpelacji poselskiej Joanna Senyszyn podkreśla, iż skandaliczne jest zmuszanie chorych do szukania pomocy zewnętrznej oraz opóźnianie ratowania życia i zdrowia. Zadaje też pytania:

1. Dlaczego możliwość korzystania z refundacji leków przyczynowych jest opóźniona o parę miesięcy?
2. Kiedy chorzy na mukowiscydozę rzeczywiście będą mogli korzystać z refundowanych leków przyczynowych?
3. Co planuje zrobić ninisterstwo, aby chorzy na mukowiscydozę jak najszybciej otrzymali refundowane leki przyczynowe?

Narodowy Fundusz Zdrowia  wyjaśnia, że aby tak się stało, muszą być zakończone procedury, w tym postępowania przetargowe, a na to trzeba czasu. Ile? Do maja, może czerwca. - Nie jest to w porządku wobec ludzi, którym lek ten ratuje życie - uważa Jędrzej.

Lot na Księżyc

Rozmowa z Martą Dylejko, matką młodego mężczyzny chorującego na mukowiscydozę, członkinią Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą

Dlaczego pacjenci na mukowiscydozę nadal czekają na refundację leku?
Ministerstwo Zdrowia ogłosiło refundację od 1 marca, natomiast realnie z leków w ramach refundacji będzie można korzystać od maja-czerwca. Ośrodki wydające leki muszą spełnić określone kryteria, podpisać umowy z NFZ, rozpisać przetargi. Lek będzie wydawany w ramach procedury szpitalnej, tak jak to dzieje się z niektórymi chemiami.

Trochę się to przedłuża...
Racja, Polska jest w końcówce stawki krajów, refundujących leki przyczynowe do leczenia mukowiscydozy. Już sam fakt wpisania tych leków na listę refundacyjną to efekt ogromnej pracy środowiska -  Mukokoalicji - skupionego wokół choroby mukowiscydozy, nagłaśnianie, chodzenie po urzędach, pisanie kolejnych apeli  I to ruszy. Każda osoba w Polsce, mająca przynajmniej  jedną mutację genu delta f508 powyżej 12 roku życia zostanie objęta refundacją leków Kalydeco  i Kaftrio. Ostatnia interpelacja poselska w tej sprawie to także skutek pracy naszego środowiska. Bo czas oznacza  życie.

Co w tej chwili robią pacjenci?
Wiele osób zdecydowało się na zbiórki i pokrywają koszty, a sięgają one rocznie miliona złotych, z zebranych środków. Część pacjentów korzysta z faktu, że Argentyna nie podpisała umów licencyjnych i wyprodukowała generyk. Jest grupa polskich rodziców, która raz na pięć miesięcy lata do Argentyny i przywozi leki. Jedna osoba może przywieźć pięć opakowań.

To pierwszy lek przyczynowy o tak szerokim zastosowaniu. To po prostu jak lot na Księżyc. Powie to każdy chory, któremu dano możliwość brania tych leków.

Marta Dylejko, / matką młodego mężczyzny chorującego na mukowiscydozę

Pani syn już bierze ten lek?
Syn skorzystał z programu mapowego i dostaje lek od producenta za darmo. Nie mógł już czekać, jego stan był dramatyczny. Nie udałoby się to bez determinacji dr Ewy Sapiejki z oddziału Pediatrii i Mukowiscydozy szpitala na gdańskich Polankach. To ona walczyła o utworzenie w Polsce tego programu po to, by nie było więcej śmierci. Dzięki temu ludziom, którzy byli już na listach przeszczepowych nie są potrzebne transplantacje płuc.W naszym przypadku 16 maja minie rok od pierwszego podania, a syn wrócił do życia.

Jak to działa?
Dzieje się cud. Jest to pierwszy lek przyczynowy o tak szerokim zastosowaniu. To po prostu jak lot na Księżyc. Powie to każdy chory, któremu dano możliwość brania tych leków.