Lek na SMA będzie refundowany! Zolgensma to najdroższy farmaceutyk na świecie

Lek na SMA. MZ zapowiada refundację!

Wrześniowa lista leków refundowanych będzie liczyła około 4000 pozycji.

- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA – powiedział Adam Niedzielski, szef resortu zdrowia. - Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego" – powiedział minister Niedzielski.

Minister podkreślił, że obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia Nusinersenem, która była "nieco trudniejsza w przyjmowaniu". Warto przypomnieć, że terapia Nusinersenem jest terapią stałą, do przyjmowania przez czas nieokreślony.

- Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy – podkreślił szef MZ. - Oprócz tego najdroższego leku na SMA wprowadzamy także lek, który będzie uzupełnieniem leczenia Nusinersenem podawany w tradycyjnej formie, nie iniekcji.

Rok trudnych negocjacji, ale ich pointa wynagradza wszystko. Najmniejsi Polscy pacjenci z #SMA będę leczeni najnowocześniejszym lekiem świata. Jest to możliwe https://t.co/0RxkgLAYkN. dzięki wprowadzonym przez rząd @pisorgpl badaniom przesiewowym pod kątem #SMA. Już 281 tys badań https://t.co/hpW7njV2ta

— Adam Niedzielski (@a_niedzielski) August 22, 2022

Minister Niedzielski, podkreślił, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów na świecie, jeżeli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA.

- Mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki, które są dostępne na rynku w refundacji – mówił minister. - Mamy to z jednej strony, dzięki utworzonym przez prezydenta Funduszem Medycznym, ale mamy to też dzięki bardzo długim i trudnym negocjacjom prowadziliśmy z firmą.

- Wiemy, że rodzice dzieci chorujących na SMA od dawna oczekiwali na tę decyzję – powiedziała minister Grażyna Ignaczak-Bandych, szefowa Kancelarii Prezydenta RP. - Fundusz Zdrowia, to nowe narzędzie w polskim systemie ochrony zdrowia. Wszedł w życie w listopadzie 2020 roku. Nie ukrywamy, że na początku, m.in. ze względu na pandemię, potem wojnę, nie wszystkie aspekty Funduszu wystartowały szybko, ale dziś nadrabiamy te zaległości.

Polska staje się nie tylko jednym z sześciu krajów w Europie, które mają pełny przesiew noworodków w kierunku SMA, ale też jednym z czterech krajów, które oferują kompleksowe leczenie i wszystkie dostępne dziś leki. To nie tylko Zolgensma, ale i Spinaraza, czyli Nusinersen, Evrysdi, czyli Rysdyplam.

 

Piotr Czauderna / przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP

Zolgensma na liście leków refundowanych w Polsce

Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, zaznaczył, że takie mechanizmy jak Fundusz Medyczny funkcjonują także w innych, bogatych krajach, jak choćby we Francji, czy Szwajcarii.

- Zolgensma, ten lek, o którym mówimy, jest właśnie finansowany właśnie w mechanizmie wczesnego dostępu – mówi Piotr Czauderna. - Polska staje się nie tylko jednym z sześciu krajów w Europie, które mają pełny przesiew noworodków w kierunku SMA, ale też jednym z czterech krajów, które oferują kompleksowe leczenie i wszystkie dostępne dziś leki. To nie tylko Zolgensma, ale i Spinaraza, czyli Nusinersen, Evrysdi, czyli Rysdyplam.

Z informacji zawartych na profilu Ministerstwa Zdrowia czytamy, że lek Zolgensma dostępny będzie dla dzieci:

• do 6 miesiąca życia
• bez wcześniejszego leczenia SMA
• przedobjawowych i objawowych z balleliczną mutacją genu SMN2
• badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce

Informacja o uwzględnieniu Zolgensmy na liście leków refundowanych ucieszyła bliskich chorujących dzieci. Jednak nie wszystkich. Rodzice starszych niż 6-miesięczne maluchy ze zdiagnozowanym zanikiem mięśni SMA pytają, dlaczego ich dzieci zostały wykluczone. Temat najprawdopodobniej wróci jeszcze na ministerialne forum. Internauci przywołali liczbę obecnie prowadzonych zbiórek właśnie na leczenie terapią genową. To 28 takich zbiórek. Warto przypomnieć, że to obecnie koszt około 10 mln zł. Z danych ministerialnych wg stanu na 2019 rok w Polsce leczonych było na SMA 810 małych pacjentów.